Pacienţii care suferă de boli cărora încă nu li s-a găsit leacul sau care nu mai răspund la tratamentul clasic îşi pun ultimele speranţe de vindecare în studiile clinice.

Dar ce sunt acestea mai exact, cum se desfăşoară selecţia pacienţilor şi, mai ales, cât de eficiente sau de periculoase sunt medicamentele utilizate experimental?
 

Află mare parte din răspunsuri în rândurile de mai jos, dar nu uita că medicul este cel mai în măsură să îţi ofere informaţii complete şi corecte privind aceste studii clinice, aşa că nu ezita să îi adresezi întrebări dacă ai nelămuriri.

Ce este un studiu clinic?

Potrivit unui document informativ prezentat pe site-ul Asociaţiei Pacienţilor cu Afecţiuni Autoimune, studiul clinic reprezintă un proiect de cercetare care determină eficacitatea, tolerabilitatea şi siguranţa noilor molecule care vor deveni noi medicamente.

După o primă fază în care cercetarea acestor noi molecule este derulată în laboratoare şi eventual pe animale, studiile implică apoi voluntari umani şi în final pacienţi cu boala căreia i se adresează medicamentul cercetat. Studiile clinice se desfăşoară într-o varietate de locaţii, cum ar fi spitale, universităţi, cabinetele sau clinici medicale, acreditate pentru activitatea de cercetare.

Pentru a putea fi demarat, un studiu clinic are nevoie de aprobarea a două foruri naţionale: Agentia Naţională a Medicamentului şi Comisia Naţională de Etică.

Studiul clinic nu poate începe decât după obţinerea acestor două aprobări care sunt acordate în baza legislaţiei în vigoare. Legislaţia care guvernează derularea studiilor clinice este bazată pe un set de reglementări numite “Reguli de Bună Practică în Studiul Clinic”. Pe lângă aceste aprobări este nevoie şi de confirmarea Comisiilor de Etică, care asigură protecţia drepturilor, siguranţa şi starea de bine atât a voluntarilor, cât şi a pacienţilor incluşi în studiu.

Documentul care guvernează desfăşurarea studiului şi stabileşte toate activităţile derulate în cadrul acestuia este cunoscut sub denumirea de “protocol”. În protocol sunt prezentate informaţii privind: scopul cercetării, condiţiile privind includerea pacienţilor în studiu, orarul testelor, metodele şi tratamentele, dozajele, perioada pe care se desfaşoară studiul şi metode de raportare.

Importanţa unui studiu clinic

Un studiu clinic este important prin scopul lui iniţial, acela de a demonstra calitatea unor noi medicamente de a vindeca sau ameliora considerabil boala. Fără realizarea acestor studii, nu pot fi obţinute date corecte si măsurabile privind vindecarea, indicaţiile şi reacţiile adverse. Odată trecute toate fazele studiilor clinice, medicamentul poate fi aprobat şi prescris bolnavilor în condiţii de siguranţă.

Un studiu clinic este important şi pentru prestigiul medicilor care participă la realizarea lui şi a ţărilor în care se va desfăşura, dar este cel mai important pentru pacienţii care urmează să beneficieze de medicamentul studiat.

Studiile se desfăşoară în principal în tările dezvoltate, deoarece condiţiile sunt foarte stricte şi implică o pregătire specială pentru medici şi foarte multă seriozitate din partea pacienţilor. Majoritatea companiilor farmaceutice preferă să desfăşoare studii clinice în ţări cu sisteme medicale foarte bine puse la punct.

Peste tot în lume aceste cercetări se bazează pe o disciplină autoconsimţită a corpului medical, dar şi a pacienţilor în ceea ce priveşte respectarea tuturor regulilor impuse privind administrarea medicaţiei şi procedurile care trebuie respectate.

De-a lungul anilor, România a reuşit să se impună tot mai mult ca ţară cu capabilităţi excelente pentru desfăşurarea de studii clinice, motiv de mândrie pentru comunitatea medicală.

Etapele unui studiu clinic

Studiile clinice ajută în dezvoltarea unui medicament sau tratament care începe ca o idee într-un laborator. Odată ce această idee capătă formă, începe să fie dezvoltată către un produs ce urmează a fi testat.

În prima etapă, testele se realizează în laborator şi pe animale. Dacă rezultatele din această etapă dovedesc validitatea conceptului şi anumite calităţi bine standardizate ale moleculei, compania farmaceutică poate lua decizia începerii studiilor cu subiecţi umani.

Prima etapă a cercetării şi dezvoltării poate dura ani, iar foarte puţine dintre „ideile” iniţiale chiar ajung la etapa studiilor cu oameni.

În Faza I, noul tratament este testat pe un grup restrâns de oameni pentru a determina un interval sigur al dozajului şi felul în care tratamentul este procesat în organism. Iniţial, subiecţii sunt persoane sănătoase, care se oferă voluntar pentru înrolarea în studiu.

Prima dată când un nou tratament sau vaccin este testat pe oameni, acesta este administrat de obicei unui grup mic de voluntari sănătoşi. Totuşi, în unele cazuri – de exemplu, când un medicament nou este testat ca tratament pentru o boală terminală, precum cancerul –, acesta poate fi testat pe pacienţi care au deja boala.

Principalele obiective în studiile de faza I sunt următoarele:

• Asigurarea că noul medicament nu prezintă probleme majore de siguranţă
• Clarificarea faptului că medicamentul poate ajunge la zona ţinta din corp şi rămâne acolo suficient de mult timp pentru a produce beneficiile scontate
• Obţinerea de dovezi preliminare că medicamentul poate oferi valoare terapeutică sau poate preveni boala sau afecţiunea

În Faza II, tratamentul studiat este oferit participanţilor – subiecţi umani cu boala căreia i se adresează noua terapie – pentru evaluarea siguranţei (şi stabilirea efectelor secundare).

Dacă faza I are succes, se încearcă obţinerea aprobării pentru un studiu pe un grup mai mare de oameni. De obicei (dar nu întotdeauna), studiile de faza II includ pacienţi care au boala pe care o vizează medicamentul potenţial, cu scopul de a stabili:

• Eficienţa medicamentului în tratarea bolii
• Eficienţa în prevenirea bolii (dacă voluntarul nu o are deja)
• Nivelurile de dozaj potrivite

În acest stadiu, performanţa medicamentului poate fi comparată cu placebo. Un tratament placebo se prezintă la fel ca medicamentul investigaţional, însă nu conţine ingrediente active.

Astfel, se stabileşte un grup de referinţă în raport cu care se apreciază performanţa noului medicament. Este important ca pacienţii şi investigatorii să nu ştie ce persoane primesc un anumit tratament. Această abordare este cunoscută sub numele de control placebo dublu orb, asigurând astfel lipsa oricărei subiectivităţi în raportarea rezultatelor.

Faza III implică un număr mult mai mare de participanţi, de ordinul miilor, din ţări diferite, pentru a confirma eficienţa şi siguranţa, a supraveghea orice efecte secundare şi uneori a compara studiul tratamentului cu alte tratamente comune.

Principalele obiective ale studiilor de faza III sunt următoarele:

• Demonstrarea siguranţei şi eficienţei noului medicament sau vaccin la pacienţii tipici care îl vor utiliza
• Confirmarea nivelurilor de dozaj eficiente
• Identificarea efectelor secundare sau a motivelor pentru care tratamentul nu ar trebui administrat persoanelor cu boala respectivă („contraindicaţii”)
• Colectarea de informaţii privind beneficiile medicamentului sau vaccinului şi compararea acestora cu orice alte riscuri
• Compararea rezultatelor cu cele obţinute cu tratamentele existente

Pentru ca un medicament să aibă succes în zilele noastre, acesta trebuie de obicei să le ofere pacienţilor perspectiva unui tratament mai bun decât orice alt tratament deja disponibil.

Studiile de faza III pot dura mai mulţi ani. Dacă un medicament sau un vaccin nou trece de faza III cu rezultate pozitive, atunci se poate depune dosarul pentru obţinerea autorizaţiei din partea autorităţilor de reglementare în vederea lansării sale în diferite ţări sau regiuni.

În cazul unui medicament nou, autorităţile de reglementare determină modul de utilizare şi categoriile de pacienţi care se califică pentru tratament, pe baza dovezilor din studiile clinice şi pre-clinice. Acestea sunt cunoscute sub numele de indicaţii ale medicamentului.

Faza IV – Utilizare terapeutică (atât preautorizare cât şi postautorizare). Studiile din această fază sunt studii clinice controlate ca şi în faza III şi sunt conduse în acord cu condiţiile descrise în Autorizaţia de Punere pe Piaţă.

Se urmăreşte:

• evaluarea eficacităţii
• reacţiile adverse pe termen lung
• farmacocinetica specifică

Paşi de urmat înainte de a-ţi da consimţământul

Pentru a realiza un studiu clinic, este nevoie ca protocolul să prezinte clar criteriile de includere şi excludere a pacienţilor în studiu, precum: vârsta, tipul şi severitatea afecţiuni, istoricul medical, starea medicală actuală.

Pacienţii incluşi în studiu vor beneficia de un examen medical amănunţit care poate include şi diverse analize medicale.

Consimţământul informat al pacientului cuprinde detalii despre studiu şi terapia studiată, incluzând:

• motivul pentru care se desfăşoară
• obiectivul
• modul de desfăşurare
• perioada
• riscurile implicate
• beneficiile aşteptate

Înainte de semnarea consimţământului informat, potenţialii participanţi la studiu pot cere toate clarificările necesare pentru a evalua şi decide participarea lor în studiu. Participanţii se pot retrage din studiu oricând.

Pacienţii vor fi informaţi asupra medicaţiei administrate, inclusiv medicaţia tip placebo (pastilă, lichid sau pudră care conţine o substanţă inactivă şi care nu are valoare medicală).

Monitorizarea progresului în cadrul unui studiu clinic

Cercetătorii supraveghează siguranţa medicamentului şi probabilitatea de a provoaca efecte adverse. Acestea pot include efecte secundare datorate medicaţiei sau de alt tip, cum ar fi o răceală care ar putea sau nu să aibă legătură cu medicamentul de studiu.

La sfârşitul studiului, medicul evaluează probabilitatea ca medicamentul să fi cauzat efectele adverse şi va face o clasificare de “posibil”, “probabil” sau “improbabil”.

Majoritatea studiilor permit pacientului să ia şi alte tratamente standard, cum sunt antibioticele sau aspirina, pentru tratarea altor afecţiuni ale sănătăţii, aceste decizii sunt luate însă doar împreună cu medicul: dacă să ia sau să renunţe la alte terapii pentru a nu intra în conflict cu protocolul studiului.

Beneficii şi riscuri ale participării la un studiu clinic

Un beneficiu al participării este accesul la un tratament nou şi posibil eficient. Totuşi tratamentul s-ar putea să nu fie eficient pentru anumite persoane, s-ar putea să dureze mult până să apară rezultatele pozitive sau ar putea pur si simplu să aibă prea multe efecte secundare pentru a putea fi tolerate de participant.

Ideal, participarea într-un studiu clinic înseamnă, în afară de accesul la terapia cea mai nouă, şi ajutorarea altora prin contribuţia pe care o aduce participantul la cercetarea medicală şi dezvoltarea de noi tratamente mai sigure şi mai eficiente care să ajute o întreagă comunitate de pacienţi.

Ce întrebări să îi adresezi medicului înainte să accepţi participarea într-un studiu clinic

Înainte să deveniţi implicat într-un studiu clinic, este important să consultaţi medicul şi să luaţi în consideraţie următoarele:

o Care sunt drepturile şi obligaţiile mele ca participant într-un studiu clinic?
o Va trebui să plătesc ca să particip?
o Ce fel de tratamente, proceduri şi/sau teste voi primi în timpul testării? Vor fi
dureroase sau inconfortabile?
o Cât va dura testarea?
o Voi putea să îmi iau medicamentele obişnuite pe perioada testării? Ce tratamente, proceduri sau medicamente trebuie să evit în timpul studiului?
o Care sunt riscurile şi beneficiile, pe termen intermediar şi lung?
o Pot să rămân la acest tratament şi după ce se termină testarea?